Transplanturi de rinichi de la porci modificați genetic. Au fost aprobate testele pe oameni

Oamenii de știință continuă să progreseze în cercetările privind cât de bine ar putea funcționa organele de porc la oameni, iar acum sunt pregătiți pentru următorul pas: testele clinice la scară mai largă, conform CNN.

Compania de biotehnologie eGenesis, care dezvoltă porci modificați genetic ale căror organe pot fi transplantate la oameni, a anunțat luni că Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a dat undă verde pentru teste pe oameni care vor folosi rinichi proveniți de la acești porci.

„Este o perioadă foarte optimistă”, a spus Paul Conway, președinte pentru politici și afaceri globale al Asociației Americane a Pacienților cu Afecțiuni Renale, cel mai mare grup de sprijin pentru pacienții cu boli de rinichi din SUA.

Porcii eGenesis sunt modificați genetic astfel încât organele lor să fie mai compatibile cu oamenii. Esențial în acest proces este folosirea instrumentului CRISPR pentru a elimina gena responsabilă de un carbohidrat numit alpha gal. În lipsa acesteia, organismul uman ar respinge un organ de porc aproape imediat.

Au existat câteva astfel de proceduri, numite xenotransplanturi, efectuate în SUA — inclusiv transplanturi de rinichi de porc la NYU Langone și transplanturi de inimă de porc la Universitatea din Maryland. În toate aceste cazuri, pacienții nu mai aveau alte opțiuni medicale, iar organele au fost transplantate nu printr-un studiu clinic standard, ci prin reguli speciale care permit utilizarea experimentală, în situații critice.

Luni, medicii de la Spitalul General din Massachusetts au anunțat cel de-al treilea transplant experimental de rinichi de porc. Beneficiarul, Bill Stewart, a avut intervenția pe 14 iunie și de atunci s-a întors acasă și chiar la serviciu.

„Suntem atât de puțini care am trecut prin asta, și scriem protocolul pe parcurs, ca să spun așa”, a declarat Stewart, un bărbat de 54 de ani din Dover, New Hampshire. „Dar mă simt bine.”

Stewart a avut antecedente familiale de hipertensiune, iar deși era destul de activ, a avut tensiune mare toată viața adultă. Aceasta a afectat treptat vasele din jurul rinichiului și i-a redus funcția. După ce rinichii săi au ajuns la doar 10-15% din capacitate, a fost pus pe dializă.

Peste 100.000 de persoane pe lista de așteptare pentru un organ

În SUA, peste 100.000 de oameni așteaptă un transplant de organ, iar 86% dintre ei au nevoie de un rinichi. Timpul mediu de așteptare pentru un rinichi este de 3-5 ani, dar pentru Stewart, care are grupa sanguină O, șansele erau și mai mici — uneori până la 10 ani.

El a făcut dializă trei zile pe săptămână timp de peste doi ani. Rata de mortalitate la cinci ani pentru persoanele pe dializă este mai mare de 50%.

Acum, Stewart se întoarce treptat la cele două locuri de muncă ale sale: unul într-o organizație nonprofit care sprijină persoane cu dizabilități și altul la programul de medicină sportivă de la Spitalul General Massachusetts.

„A fost un lucru fantastic”, a spus el despre revenirea la serviciu. „Cred că din punct de vedere mental, a fost un prag important să pot să-mi revăd colegii și să intru din nou în ritm”. Dar cel mai mult îl entuziasmează să revină în natură, la drumeții și caiac.

Pacienți pionieri

Primul pacient care a primit un rinichi de porc la Mass General a fost Rick Slayman, 62 de ani, în martie 2024. El a devenit primul om din lume care a primit un rinichi de porc modificat genetic, dar a murit două luni mai târziu din cauze cardiace, fără legătură cu organul transplantat.

Un alt pacient, Tim Andrews, 67 de ani, a primit un rinichi de porc în ianuarie 2024, iar organul încă funcționează. El este în prezent cel mai longeviv beneficiar al unui rinichi de porc.

La NYU Langone, echipa condusă de dr. Robert Montgomery a efectuat mai multe transplanturi similare. Un caz notabil a fost Lisa Pisano, căreia i s-a implantat atât o pompă mecanică pentru inimă, cât și un rinichi de porc. Rinichiul a fost îndepărtat ulterior, iar Pisano a murit în iulie 2024.

Un alt caz, Towana Looney, a trăit 130 de zile fără dializă datorită rinichiului de porc, dar organul a fost îndepărtat din cauza unei infecții.

Următorul pas: studii clinice la scară largă

Toți rinichii transplantați la Mass General au provenit de la eGenesis. O altă companie, United Therapeutics, furnizează organe modificate genetic altor centre și plănuiește propriile teste clinice, vizând până la 50 de pacienți.

EGenesis intenționează să înceapă primele transplanturi până la sfârșitul acestui an și să trateze în total 33 de pacienți în următorii doi ani și jumătate.

„Testele pe un singur pacient sunt foarte utile pentru a înțelege, într-o formă generală, unde ne aflăm, dar întrebarea principală este: cum funcționează acest lucru la o varietate de pacienți?”, a spus Mike Curtis, CEO al eGenesis. „Singura modalitate de a afla este un studiu mai mare”.

Un viitor promițător

În SUA, 37 de milioane de adulți au boli cronice de rinichi, iar aproximativ 800.000 se află în stadiu terminal. Un sondaj al Asociației Americane a Pacienților cu Afecțiuni Renale arată că peste 70% dintre pacienți ar accepta un transplant de rinichi de porc, dacă FDA l-ar aproba.

„Dacă reușim să testăm aceste organe la pacienți mai sănătoși, fără complicațiile cauzate de dializă, vom putea evalua cu adevărat durabilitatea lor”, a spus dr. Leonardo Riella, nefrolog transplantolog la Mass General.

Dr. Montgomery, pionier în xenotransplanturi, a concluzionat: „Nu cred că cineva și-ar fi imaginat că la mai puțin de patru ani după primul transplant de rinichi de porc la un om vom avea deja două studii aprobate de FDA. Eu am crezut mereu că, odată ce vom reuși să punem un rinichi de porc într-un om, îl vom face să funcționeze”.

Stewart a spus și el că nu a avut multe dubii: „Odată ce am auzit de asta, am fost hotărât să merg până la capăt.”