Primul medicament care poate întârzia debutul diabetului de tip 1, disponibil în Anglia și Țara Galilor

Primul medicament care poate întârzia apariția diabetului de tip 1 este introdus în sistemul public de sănătate din Anglia și Țara Galilor (NHS). Noul tratament, numit teplizumab, poate oferi pacienților o întârziere de aproximativ trei ani înainte de apariția simptomelor și necesitatea tratamentului cu insulină pe viață, conform BBC.

Un progres considerat „cu adevărat important”

Autoritățile britanice din domeniul medicamentelor au descris decizia de aprobare drept „cu adevărat entuziasmantă”, estimând că sute de copii și tineri ar putea beneficia anual de acest tratament.

Teplizumab este o formă de imunoterapie care acționează asupra sistemului imunitar, încetinind atacul acestuia asupra celulelor producătoare de insulină din pancreas.

Ce este diabetul de tip 1

Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar al organismului distruge celulele care produc insulină. Spre deosebire de diabetul de tip 2, acesta nu este în mod obișnuit legat de stilul de viață.

Persoanele diagnosticate trebuie să își monitorizeze constant glicemia și să își administreze insulină prin injecții sau pompe, deoarece organismul nu mai poate produce suficient hormon.

Boala poate debuta la orice vârstă, dar cel mai frecvent este diagnosticată în adolescență.

Cum funcționează tratamentul

Teplizumab trebuie administrat sub formă de perfuzie intravenoasă, înainte ca simptomele să apară. Din acest motiv, pacienții trebuie să facă mai întâi un test de sânge care arată că sistemul imunitar a început deja să atace pancreasul.

Tratamentul este administrat timp de 14 zile consecutive, în spital.

Impactul asupra familiilor

Părinții copiilor diagnosticați spun că orice întârziere a bolii poate schimba semnificativ viața unei familii, oferind ani suplimentari fără povara zilnică a tratamentului.

Un caz menționat în articol este cel al unui copil diagnosticat la vârsta de patru ani, care acum are nevoie de monitorizare constantă a alimentației și glicemiei.

Pentru mulți părinți, ideea de a câștiga „ani de copilărie normală” este esențială.

Cost și acces

Prețul oficial al tratamentului este de aproximativ 150.000 de lire sterline per pacient, însă NHS a negociat o reducere confidențială cu producătorul farmaceutic Sanofi.

Autoritățile estimează că aproximativ 1.100 de persoane ar putea fi eligibile în primul an, iar ulterior în jur de 820 pe an, după reducerea listei de așteptare.

Testare și prevenție

În prezent, testarea de rutină pentru identificarea timpurie a diabetului de tip 1 nu este disponibilă în NHS. Majoritatea cazurilor sunt descoperite fie întâmplător, fie în familii cu antecedente.

Italia este în prezent singura țară care are un program național de screening pentru copii.

Perspective de viitor

Organizațiile de cercetare speră ca teplizumab să fie doar primul dintr-o serie de tratamente imunoterapeutice pentru diabetul de tip 1.

În viitor, specialiștii cred că pacienții ar putea primi combinații personalizate de medicamente care să prevină complet dependența de insulină.

Aprobarea teplizumab marchează un moment important în tratamentul diabetului de tip 1, oferind pentru prima dată posibilitatea de a întârzia semnificativ debutul bolii. Pentru pacienți și familiile lor, acest lucru înseamnă ani prețioși în plus de viață fără povara zilnică a diabetului.