O pacientă care a primit un tratament revoluționar pentru cancer acum 18 ani este încă în remisie

O femeie care a primit un tip revoluționar de imunoterapie pentru o tumoră solidă este în remisie de peste 18 ani, fără a avea nevoie de alte tratamente, au dezvăluit experții, conform The Guardian.

Cercetătorii spun că femeia tratată pentru neuroblastom în copilărie este cea mai longevivă supraviețuitoare cunoscută după terapia cu celule CAR T.

Terapia presupune prelevarea de celule T – un tip de globule albe – de la un pacient și modificarea lor genetică astfel încât să vizeze și să distrugă celulele canceroase. Aceste celule T modificate sunt crescute într-un laborator și apoi reinfuzate în pacient.

Cunoscută sub numele de terapie cu celule CAR (receptor de antigen himeric) T, această metodă s-a dovedit deosebit de eficientă în tratarea anumitor tipuri de cancere hematologice. Versiuni de ultimă generație ale terapiei au fost aprobate pentru astfel de cancere în țări precum SUA și Marea Britanie.

Cu toate acestea, rata de succes în cazul tumorilor solide nu a fost la fel de încurajatoare, iar rezultatele pe termen lung rămân neclare.

Acum, cercetătorii au raportat cel mai îndelungat caz de supraviețuire cunoscut după terapia CAR T pentru un cancer activ, dezvăluind că o femeie tratată în copilărie, acum 18 ani, nu mai prezintă urme de cancer. Esențial este că terapia a fost administrată pentru un tip de tumoră solidă numită neuroblastom, un cancer rar al țesutului nervos care afectează copiii.

Profesoara Helen Heslop, coautoare a cercetării de la Baylor College of Medicine din Houston, Texas, spune că acest studiu a fost unul dintre primele care au utilizat terapia CAR T pentru cancer.

„Este minunat să avem un astfel de follow-up pe termen lung și să vedem că, deși era o formă timpurie de terapie CAR T – iar între timp s-au făcut multe îmbunătățiri – am reușit totuși să obținem o remisie clinică susținută atât de mult timp, permițându-i să crească și să ducă o viață normală”, spune Heslop.

Într-un articol publicat în jurnalul Nature Medicine, Heslop și colegii săi descriu cum au recrutat 19 copii pentru un studiu clinic de fază 1 privind terapia CAR T pentru neuroblastom, între 2004 și 2009.

În cei șapte ani care au urmat tratamentului, 12 pacienți au decedat din cauza recurenței neuroblastomului. Dintre cei șapte supraviețuitori, cinci nu mai prezentau cancer la momentul tratamentului cu CAR T, însă fuseseră tratați anterior prin alte metode și aveau un risc ridicat de recidivă. Toți cinci erau în continuare fără boală la ultimul follow-up, efectuat între 10 și 15 ani după terapia CAR T, deși cercetătorii menționează că este posibil ca aceștia să fi fost deja vindecați în momentul tratamentului.

Ceilalți doi pacienți supraviețuitori aveau cancer activ și în creștere la momentul primirii terapiei CAR T, dar ulterior au intrat în remisie completă. Unul dintre aceștia a întrerupt monitorizarea după opt ani de la tratament, însă celălalt a continuat să fie urmărit și a rămas fără cancer timp de peste 18 ani.

„Nu a mai avut nevoie de niciun alt tratament și este, cel mai probabil, cel mai longeviv pacient tratat cu CAR T care a supraviețuit unui cancer”, scriu cercetătorii. „În mod încurajator, a avut ulterior două sarcini la termen, născând copii sănătoși”.

Echipa mai adaugă că celulele T modificate au fost detectabile la unii pacienți chiar și după cinci ani. Heslop spune că, deși nu se știe cu certitudine, este posibil ca aceste celule CAR T persistente să poată combate cancerul în cazul unei recidive.

Heslop adaugă că forme mai noi de terapie CAR T au arătat răspunsuri mai bune în studiile recente pentru neuroblastom și ar putea ajuta, de asemenea, la tratarea unor tipuri de tumori cerebrale la copii.

Karin Straathof, profesor asociat în imunologia tumorilor la Institutul de Cancer UCL, care nu a fost implicată în acest studiu, spune că rezultatele sunt extrem de încurajatoare.

„Acesta este cu adevărat un exemplu solid că, în cazul tumorilor solide, se pot obține răspunsuri complete, dar și – ceea ce ne dorim cu adevărat, mai ales pentru cancerele la copii – răspunsuri complete de lungă durată”, afirmă ea.

Totuși, Straathof subliniază că este nevoie de cercetări suplimentare, adăugând: „Ceea ce încercăm acum să înțelegem este de ce funcționează la unii pacienți și de ce nu funcționează la alții și ce putem învăța din asta pentru a îmbunătăți designul acestor receptori de antigen himeric”.